米国サンアントニオでは、1 型糖尿病の潜在的な治療法が目前に見えており、新たなアプローチにより 2 型糖尿病患者もインスリンの急増を回避できるようになるでしょう。
この発見は、現在UTヘルス・サンアントニオと呼ばれているテキサス大学健康科学センターで行われ、インスリンを分泌する膵臓細胞の種類を増加させるものである。
サンアントニオの研究者らは3年以内に人間を対象とした臨床試験を推進することを目指しているが、そのためにはまず大型動物を対象とした研究で戦略をテストする必要があり、それには約500万ドルの費用がかかる。
これらの研究は、米国食品医薬品局による治験新薬（IND）の承認申請に先立って行われると、共同発明者のブルーノ・ドワロン博士は述べた。
科学者たちは1月に米国特許を取得し、 UTヘルス・サンアントニオは商業化を開始するために会社を立ち上げている。
この戦略によりマウスの糖尿病が治癒した。
「それは完全に機能しました」とUTヘルスの医学助教授であるドワロン博士は言いました。 「私たちはラットを1年間治療しましたが、副作用はありませんでした。これは見たことがありません。ただしマウスモデルなので注意が必要です。私たちはこれを、内分泌系の生理学において人間に近い、より大型の動物にももたらしたいと考えています。」
UTヘルスの医学教授で糖尿病部門の責任者であるラルフ・デフロンゾ医師は、この特許の共同発明者である。彼はその療法について次のように説明しました。
「膵臓にはベータ細胞以外にも多くの細胞型があり、私たちのアプローチはこれらの細胞を改変して、インスリンの分泌を開始するが、グルコース（糖）にのみ反応するようにすることです」と同氏は述べた。 「これは基本的にベータ細胞のようなものです。」
血糖値を下げるインスリンはベータ細胞だけで作られます。 1 型糖尿病では、ベータ細胞が免疫系によって破壊され、インスリンが失われます。 2 型糖尿病では、ベータ細胞が機能不全になり、インスリンが減少します。同時に、タイプ 2 では、体はインスリンを効率的に使用しません。
治療は遺伝子導入と呼ばれる技術を使用して行われます。ウイルスは、選択された遺伝子を膵臓に導入するためのベクターまたはトランスポーターとして使用されます。これらの遺伝子は、消化酵素や他の細胞型に組み込まれてインスリンを生成させます。
デフロンゾ博士によると、ウイルスベクターを使った遺伝子導入は、さまざまな病気の治療のために米国食品医薬品局によって50回近く承認されているという。小児の希少疾患の治療で実証されており、優れた製造プロセスにより安全性が保証されています。
1 型糖尿病で体が拒絶するベータ細胞とは異なり、膵臓内の他の細胞集団は体の免疫防御と共存します。
「1型糖尿病患者がこれらの細胞とともに30年、40年、または50年生き続けており、私たちがそれらの細胞にインスリンを分泌させるだけであれば、有害な免疫反応が起こらないことを願っています」とデフロンゾ博士は述べた。
この治療法はマウスの血糖を正確に調節します。これは、従来のインスリン療法や、注意深く監視しないと血糖値を非常に低いレベルまで下げる一部の糖尿病治療薬よりも大きな進歩となる可能性があります。
「1 型糖尿病の分野で私たちが抱えている大きな問題は、低血糖症です」と Doiron 氏は言います。 「私たちが提案する遺伝子導入は、改変された細胞がベータ細胞の特徴を兼ね備えているため、興味深いものです。インスリンはブドウ糖に反応してのみ放出されます。」
ドワロン博士によると、人はベータ細胞の少なくとも80％を失うまで糖尿病の症状は出ないという。
「ベータ細胞のインスリン生成機能全体を再現する必要はありません」と彼は言う。 「この能力がわずか 20% 回復するだけで、1 型糖尿病を治すのに十分です。」